¿Una sola vez y listo?
El gigante farmacéutico Eli Lily anunció que su terapia de edición genética puede reducir el colesterol LDL (el colesterol “malo”) hasta en un 62% con una sola infusión.
El tratamiento experimental no solo tuvo éxito, sino que sus resultados seguían siendo evidentes en algunos participantes 18 meses después de haber recibido la dosis.
VERVE-102 podría ser un tratamiento revolucionario para el colesterol malo antes de que derive en enfermedades cardíacas.
Si bien la mayoría de las terapias génicas se centran en trastornos raros, este nuevo tratamiento podría reducir el riesgo de enfermedades cardíacas, la primera causa de muerte en los Estados Unidos.
Una sola dosis de VERVE-102 desactiva un gen conocido como PCSK9, que interviene en la cantidad de colesterol LDL que el hígado puede detectar y eliminar del torrente sanguíneo. Menos PCSK9 significa menos colesterol malo.
Un ensayo clínico preliminar publicado esta semana en el New England Journal Medicine hizo un seguimiento a 35 pacientes con enfermedades cardíacas o niveles genéticamente elevados de colesterol LDL.
La dosis más alta del medicamento —1 miligramo por kilogramo de masa corporal— redujo la proteína PCSK9 en la sangre hasta en un 88%. No se reportaron efectos adversos graves.
“Este fármaco desactiva una pequeña fracción del ADN, y su colesterol LDL se reduce en un 50 % durante el resto de su vida”, declaró Riyaz Patel , cardiólogo académico del University College de Londres, a Science Focus el año pasado, antes de que el estudio fuera revisado por pares.
“Eso es todo”, dijo Patel. “Una vez y listo. Esto va a ser revolucionario”.
Si bien los resultados iniciales son preliminares, se espera que a finales de año comience un estudio clínico de fase 2 de VERVE-102.
Los medicamentos existentes que funcionan de la misma manera —inhibiendo la producción de PCSK9— solo han reducido el colesterol entre un 50 y 60 por ciento.
¿Otra ventaja del medicamento? El colesterol LDL no vuelve a subir como puede ocurrir con tratamientos similares.
Además, VERVE-102 no necesita tomarse todos los días como las estatinas tradicionales para controlar el colesterol.
“Tu nivel de colesterol LDL está empezando a normalizarse antes de que recibas otro tratamiento con estatinas”, declaró Myles Minter, analista de atención médica de William Blair, a Fierce Biotech .
“Cada momento de exposición al colesterol LDL es importante para el riesgo de sufrir un evento cardíaco a lo largo de la vida.”
Los niveles elevados de colesterol LDL aumentan el riesgo de acumulación de placa en los vasos sanguíneos, lo que puede bloquear el flujo sanguíneo al corazón.
Solo el tiempo y los ensayos clínicos posteriores revelarán a qué grupo de pacientes se adapta mejor VERVE-102.
Este innovador tratamiento podría ser especialmente útil para pacientes jóvenes con predisposición a tener colesterol alto.
Gracias a Dios, la investigación médica no se detiene en sus avances para salvar vidas.
Fuente: New York Post
